“氟达拉宾”为主预处理HSCT治疗PesaroⅢ级重型地中海贫血

论文摘要

目的 观察以“氟达拉宾”为主的预处理在异基因造血干细胞移植治疗Pesaro Ⅲ级重型地中海贫血的预处理毒性、移植排斥、复发及长期无病生存情况。 方法 2001年6月至2004年10月,8例患者(包括男5例,女3例),中位年龄5岁(3～19岁)在本移植中心进行了异基因造血干细胞移植。4例患者接受同胞异基因移植(包括脐血和外周血干细胞)、4例患者接受非亲缘移植(包括骨髓和外周血干细胞)。氟达拉宾加入标准的BU/CY方案形成“氟达拉宾、马利兰、环磷酰胺及抗胸腺球蛋白(FDR/BU/CY/ATG)”组成的预处理方案。6例患者接受清髓干细胞移植,其余2例则接受非清髓干细胞移植。所有患者均接受环抱素A和短程甲氨蝶呤作为移植物抗宿主病的预防。 结果 8例患者均成功植入。中性粒细胞数(ANC)>0.5x10~9/L的中位时间为移植后13d(9～14d);血小板(PC)>20x10~9/L的中位时间为移植后25d(8～39d),2例死于Ⅳ度急性GVHD。3例患者出现预处理相关毒性,大多数为Ⅰ～Ⅱ级,主要为口腔黏膜,出血性膀胱炎和肝脏毒性。随访中位时间为24个月(6～36个月),6例长期无病生存(75%),发生Ⅳ度肠道aGVHD和Ⅰ～Ⅱ度皮肤急性GVHD的比例分别为25%和50%。 结论 在标准的BU/CY方案中加入氟达拉宾的异基因造血干细胞移植治疗重型Pesaro Ⅲ级地中海贫血,具有耐受性好、不增加毒性,能持久植入和长期无病生存率高(75%)的特点。以氟达拉

论文目录

• 摘要
• Abstract
• 第一章 前言
• 1.1 BMT现况与预处理的关系
• 1.2 PBSCT的现况与预处理关系
• 1.3 CBT的现况与预处理的关系
• 1.4 非清髓HSCT
• 1.5 持续供受者混合嵌合体
• 第二章 病例和方法
• 2.1 病例
• 2.2 移植方法
• 2.2.1 供者
• 2.2.2 预处理方案
• 2.3 移植类型
• 2.4 输入的单个核细胞数（MNC）
• 2.5 GVHD的诊断
• 2.6 GVHD的预防
• 2.7 GVHD的治疗
• 2.8 预处理相关毒性评价指标
• 2.9 支持疗法
• 2.10 巨细胞病毒（CMV）感染的预防
• 2.11 静脉闭塞病预防
• 2.12 植入证据
• 2.13 统计分析
• 第三章 结果
• 3.1 植入情况
• 3.2 RRT的发生情况
• 3.3 GVHD的发生
• 3.4 患者生存情况
• 第四章 讨论
• 第五章 结论
• 参考文献
• 攻读学位期间发表论文
• 临床技能培训
• 致谢