不拘分布形式参数法ROC分析及其医学诊断试验应用

论文摘要

诊断试验（diagnostic test ）准确性评价是医学研究中常遇到的问题,仅由灵敏度与特异度这两个常用指标反映诊断能力是不尽人意的。ROC（receiver operating characteristic）分析即成为公认的最佳评价诊断试验准确性的综合指标。医学诊断试验中,往往需要考虑研究对象的基本特征或者试验操作等影响试验准确性的因素,也就是需要考虑众多协变量对诊断试验结果的影响。本文介绍的不拘分布形式参数法（Parametric distribution-free approach,PDF法） ROC分析应用于临床诊断试验,可以探讨协变量对ROC曲线的影响,从而更全面地评价诊断试验的准确性,为临床决策提供一定的科学依据。PDF模型可以直接模拟协变量对ROC曲线的影响,主要解决存在协变量影响的连续性反应变量诊断试验,该方法建模灵活,协变量可以是连续型随机变量,也可以是分类变量,不仅可以考虑协变量间的交互作用,且对诊断试验反应变量的分布不做特定的要求。本文通过介绍PDF模型的基本原理和参数估计的基本理论,针对参数估计中出现的两个问题进行了理论与模拟研究,结合医学实例分析,阐述了该法在医学诊断试验中的应用,完成了该方法的STATA软件过程实现。模拟研究表明:PDF法与其它方法的参数估计值非常接近。采用该法不仅可方便地对ROC曲线参数进行估计,且与其它方法相比,PDF法能提供更多的有效信息。由于PDF法要求指定T即假阳性率集（false-positive rate ,FPR）,模拟研究表明,用少量等间距的FPRs集拟合回归模型可以得到与采用最大集拟合相近的功效,估计方法更易实现,大大节约了运算时间。我们的模拟研究选择的50个等间距的FPRs集,即T ={1 51,251,…,5051}是比较合适的。研究结果表明,PDF模型可用于评价存在协变量影响的连续性诊断试验中,参数估计时能用较小数量的FPRs集实现更大的统计功效,能更准确地评价某些指标对疾病诊断的价值。

论文目录

• 摘要
• Abstract
• 前言
• 第一章 不拘分布形式参数法 ROC 分析
• 1.1 ROC 分析基本理论
• 1.2 不拘分布形式参数法ROC 分析
• 1.2.1 不拘分布形式参数法的原理
• 1.2.2 PDF 模型参数估计过程
• 第二章 模拟研究
• 2.1 PDF 方法统计功效的模拟研究
• 2.1.1 三种模拟方法的模型原理
• 2.1.2 数据模拟
• 2.1.3 模拟结果分析
• 2.2 假阳性率集T 的选择
• 2.2.1 数据模拟
• 2.2.2 模拟结果分析
• 第三章 实例分析
• 第四章 讨论
• 第五章 小结
• 参考文献
• 附录
• 个人简介
• 致谢