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人造特异性RNA内切酶治疗1型强直性肌营养不良症及优化PUF结构域的初步研究
论文摘要1型强直性肌营养不良症(Myotonicdystrophytype1,DM1)是一种常染色体显性遗传病,其症状包括肌强直、肌肉萎缩、心脏传导缺陷、胰岛素耐受、白内障和认...