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rAAV2/hFIX无创途径治疗血友病B的临床研究
论文摘要血友病B是一种FIX基因缺陷所致的出血性疾病。虽然通过肌肉注射、门静脉或肝动脉灌注重组腺相关病毒载体等方法,在动物模型上取得长期纠正出血症状的疗效,但是以上给药方式均为...