血红蛋白病论文
一种α1珠蛋白基因突变异常血红蛋白G复合HbH(-α4.2/SEA)病的研究
论文摘要研究背景及目的异常血红蛋白病(Abnormalhemoglobinopathies)属于常染色体显性遗传遗传疾病,珠蛋白肽链结构异常导致一种或一种以上结构异常的血红蛋白...携带HBB基因shRNA的人脐血CD34+细胞构建及其应用基础研究
论文摘要β-血红蛋白病是一组多相群的单基因疾病,重型可致死。为了探讨其基因治疗的可行性及潜在价值。本课题拟选择对β-珠蛋白基因具有靶向RNAi的特异序列,并构建慢病毒载体,采用...